Prejšnjo soboto so v Društvu Vilijem Julijan začeli z akcijo zbiranja denarja za zdravljenje Matica v ZDA.
V Društvu Viljem Julijan so prejšnjo soboto začeli z akcijo zbiranja denarja za zdravljenje sedemletnega Matica v ZDA, ki ima redko genetsko bolezen, za katero do nedavnega ni bilo zdravila. V prvem tednu akcije so zbrali 325.000 evrov, do potrebnih 2,2 milijona evrov tako manjka še 1.875.000 evrov, so danes sporočili iz društva.
Sedemletni Matic iz Škofje Loke ima Duchennovo mišično distrofijo, ki povzroča odmiranje in propadanje mišic po celotnem telesu. Za zdravljenje v ZDA z novim genskim zdravilom Elevidys mora družina plačati 3,2 milijona evrov. Od tega bosta njegova starša s prihranki in posojili zbrala milijon evrov, 2,2 milijona evrov pa skušajo zbrati z omenjeno akcijo.
V društvu znova poudarjajo, da je zdravilo za Matica edino upanje, saj za njegovo težko bolezen drugega zdravila ni. "Čas je za Matica ključnega pomena, saj je bolezen napredujoča in prej kot bolnik prejme zdravljenje, bolj mu to lahko pomaga. Da Matic Elevidys prejme čim prej, je pomembno tudi zato, ker bi lahko v prihodnosti zaradi okužbe razvil protitelesa na določen virus, kar pomeni, da zdravila ne bi mogel več dobiti," so zapisali v sporočilu za javnost.
"Duchennova mišična distrofija je res izjemno huda in kruta bolezen in Matic bo že čez en mesec dopolnil osem let, kar je starost, pri kateri začne bolezen zelo hitro napredovati ter kmalu vodi v popolno invalidnost, zatem pa tudi v prezgodnjo smrt," so zapisali pojasnila Matičevih staršev.
V Društvu Viljem Julijan so dodali, da so pred začetkom zbiralne akcije izčrpali vse druge možnosti, da bi Matic lahko prejel novo gensko zdravilo. "Matica smo poskusili vključiti v katero od kliničnih študij, vendar to ni bilo mogoče, prav tako smo proizvajalca zdravila zaprosili za možnost brezplačne sočutne uporabe, ampak tudi to ni bilo mogoče," je dejal predsednik društva Nejc Jelen.
Kako lahko prispevate za Matica?
Za zdravilo za Matica lahko državljani prispevajo s SMS-donacijo s ključno besedo MATIC10 ali MATIC5 na 1919 ali z nakazilom na tekoči račun Društva Viljem Julijan SI56 0400 0028 1688 717 s sklicem SI00 444777 in namenom Za Matica.
V zadnjem času je sicer v javnosti odmevalo tudi zbiranje sredstev za dečka Urbana, ki ima redko hudo nevrorazvojno motnjo, imenovano sindrom CTNNB1. Za razvoj zdravila so leta 2021 začeli zbirati dva milijona evrov in jih tudi zbrali, a so stroški razvoja zdravila oz. genske terapije za njegovo motnjo vmes močno narasli. Starša sta se zato lotila zbiranja dodatnih sredstev.
V iskanje rešitev za Urbana se je medtem vključila tudi država. Novembra je DZ sprejel dopolnitev zakona o znanstvenoraziskovalni in inovacijski dejavnosti, ki ureja financiranje zaključnega dela pri razvoju zdravila sirote za zdravljenje otrok z redkimi boleznimi. Dopolnitev predvideva neposredno financiranje zadnjih faz pri razvoju zdravila s sredstvi državnega proračuna.
Vlada je nato v sredo sprejela sklep o podpori razvoju zdravila urbagen, v petek pa sta minister za visoko šolstvo, znanost in inovacije Igor Papič in ustanoviteljica in predsednica upravnega odbora Fundacije CTNNB1 Špela Miroševič, sicer Urbanova mama, podpisala pogodbo o sofinanciranju predklinične in klinične študije genskega zdravila urbagen za sindrom CTNNB1. Fundacija bo sredstva v višini enega milijona evrov prejela naslednji teden.
Novo na Metroplay: Jan Plestenjak iskreno o enem najbolj čustvenih trenutkov njegove glasbene kariere