Deček Urban še vedno brez zdravila: poleg dobrosrčnih Slovencev naj bi denar prispevala tudi ministrstva

Ministrica za zdravje Valentina Prevolnik Rupel in minister za visoko šolstvo Igor Papič sta na sestanku izrazila pripravljenost, da država tudi finančno podpre projekt v višini manjkajočih sredstev v letošnjem letu. Gre za približno 250.000 evrov. Vendar pa je po navedbah ministrstev treba najti pravne rešitve, kako izpeljati financiranja takšnega projekta, ter zagotoviti transparentno porabo javnih sredstev. Ministra sta napovedala tudi nadaljnje sestanke, s katerimi bodo poskušali najti dolgoročne rešitve za dokončanje razvoja omenjenega zdravila.

V Fundaciji CTNNB1 so ministrstvoma danes predlagali sklenitev tripartitne pogodbe med državo, Zavodom za zdravstveno zavarovanje Slovenije in fundacijo, je po sestanku v izjavi za medije pojasnila predsednica fundacije in mama dečka Urbana Špela Miroševič. S pogodbo bi se fundacija po njenih besedah obvezala, da zdravilo, če bo dobilo potrebna dovoljenja, pripelje do registracije. Fundacija bi se zavezala še, da bo ostala neprofitna in da bi bilo do izteka licence Sloveniji zdravilo na voljo po nekomercialni ceni.

"Zelo smo zadovoljni, sestanek je bil zelo konstruktiven. Imeli smo občutek, da so vsi zelo naklonjeni temu, kar delamo," je poudarila Miroševič. Z ministrstvoma zdaj iščejo pravne podlage za dogovor o sodelovanju. Pričakujejo, da bodo rešitve znane v tednu dni. Podporo projektu sta ji na ločenih sestankih v zadnjih dneh izrazila tudi predsednik vlade Robert Golob in predsednica DZ Urška Klakočar Zupančič, je povedala Urbanova mama.

Zdravilo je že prestalo vse faze predkliničnega testiranja, za zadnjo fazo razvoja pa potrebujejo še dodatna sredstva, da bi klinično študijo lahko izvedli v Sloveniji. Tako so septembra iz fundacije sporočili, da za zadnjo fazo potrebujejo še 470.000 evrov. "Ni samo 470.000 evrov denar, ki ga rabimo, ampak enostavno nismo imeli srca iti do ljudi z večjo vsoto denarja," je pojasnila Urbanova mama. Do konca leta tako nujno potrebujejo še 250.000 evrov. Da projekt pripeljejo do klinične študije, pa skupaj potrebujejo še en milijon evrov.

Vlado in ministrstvo za zdravje so k pomoči pri dokončanju zdravila za sindrom CTNNB1 prejšnji teden pozvali tudi na ZZZS. V dopisu so navedli tudi podporo ideji vzpostavitve sistemskega financiranja za neodvisen razvoj zdravil, a pod določenimi pogoji.

Urban je bil prvi otrok v Sloveniji, ki so mu diagnosticirali sindrom CTNNB1. Od takrat so sindrom odkrili še pri treh otrocih. Verjetno je otrok s tem sindromom še več, je danes pojasnil predstojnik kliničnega oddelka za otroško, mladostniško in razvojno nevrologijo Univerzitetnega kliničnega centra (UKC) Ljubljana Damjan Osredkar. Če bo na voljo učinkovito zdravilo, bi lahko testiranje na omenjen sindrom vključili v presejalno testiranje novorojenčkov, je dodal.

Deček zaradi sindroma ne more hoditi in govoriti. Gre za hudo nevrorazvojno motnjo, ki jo povzroča mutacija na enem od kromosomov. Sindrom CTNNB1 prizadane enega od 50.000 otrok po vsem svetu, zdravila pa trenutno še ni na voljo.

Novo na Metroplay: "Materinstvo ti da novo dimenzijo organizacije, produktivnosti in empatije" | Sonja Šmuc